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速递 | 开辟RNA靶向疗法新策略,新锐完成7500万美元A轮融资

药明康德 药明康德 2023-09-23

▎药明康德内容团队编辑

今日,Ceptur Therapeutics公司宣布完成7500万美元的A轮融资。该公司旨在利用称为U1衔接子(adaptor)的技术,靶向沉默特定mRNA前体。本轮融资获得的资金将用于推动其差异化的基因医学研发管线。


U1衔接子是一种二价寡核苷酸,它的一端能够与包含特定序列的mRNA前体结合,另一端与U1小核核糖核蛋白(small nuclear ribonuclear protein,U1 snRNP)结合。U1 snRNP是一个广泛存在,调节转录和剪接的细胞内机制。它在mRNA前体的水平调控基因表达,因此这种治疗模式可能靶向难于成药的靶点。

改变U1衔接子的序列,可以引导U1 snRNP沉默不同的mRNA前体。此前在Nature Biotechnology上发表的一篇文章指出,U1衔接子的脱靶效应有限,并且没有发现对剪接产生不良影响。而且,使用多个U1衔接子或者将U1衔接子与siRNA联用可增强基因沉默的效果。

▲U1衔接子的作用方式(图片来源:参考资料[2])


“我们非常高兴获得新老投资者的支持。” Ceptur Therapeutics联合创始人、总裁兼首席执行官P. Peter Ghoroghchian博士说,“在2021年,我们获得并扩展了U1衔接子技术的知识产权。展望未来,Ceptur将使用本轮融资获得的资金,推动我们的广泛药物发现管线,开发具有差异性的基因医学疗法。”

参考资料:

[1] Ceptur Therapeutics Launches with $75M Series A Financing to Advance RNA Therapeutics Based on Proprietary U1 Adaptor Technology. Retrieved January 19, 2022, from https://cepturtx.com/wp-content/uploads/2022/01/Ceptur-Therapeutics_IR_Jan-19-2022_Final-1.pdf

[2] Roca and Krainer, (2009). A splicing component adapted to gene silencing. Nature Biotechnology, https://doi.org/10.1038/nbt0309-250


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