新锐让失败的疗法“起死回生”，同时获得1.2亿美元的A轮资金
创鉴汇 / 报道
近日，新锐公司Mirum Pharmaceuticals成功获得A轮1.2亿美元的融资，并与Shire达成授权协议，准备启动ASBT抑制剂的3期临床试验。
总部位于圣地亚哥的Mirum与Shire达成独家协议，获得开发和销售maralixibat的全球授权。Maralixibat是一种顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）的2期口服抑制剂。Shire最初打算启动该产品的3期试验，但推迟了计划，这使得Mirum有机会以一个重要的报价介入。
Mirum首席执行官兼董事长Mike Grey先生表示，Maralixibat正在开发用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC），这两种使人衰弱的肝脏疾病主要侵袭儿童患者。早期的临床数据显示了药物概念的明确证据，而这正是Mirum所有感兴趣研发的方向。在A轮强劲资金的支持下，Mirum公司获得了这种药物。
Mirum首席执行官兼董事长Mike Grey先生（图片来源：Mirum Pharmaceuticals）
该药物也是“起死回生”。2014年，Mike Grey先生以2.6亿美元的价格向Shire出售了Lumena（LUM001，现在被称为maralixibat）。然而，一年后LUM001的主要研究因一罕见病例而宣告失败。今天，在Grey先生放弃了对钠依赖性胆汁酸转运蛋白口服抑制剂的控制4年后，他正在加紧推出一批新的顶线数据，帮助复活失败的疗法，同时募集了1.2亿美元的大资金。
Mirum表示，公司正在评估maralixibat防止过量胆汁酸积累的效力，以及控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒，如ALGS和PFIC。该公司最初专注于开发maralixibat用于治疗儿童患者。但该公司认为，maralixibat有潜力开发用于额外的儿童和成人患者的胆汁淤积性肝病适应症。但目前而言，公司重点关注两个已命名的适应症。
Mirum注意到，maralixibat的2期临床试验中期分析报告显示，与安慰剂相比，曾接受该药物治疗的ALGS患者其胆汁酸和极度瘙痒有所减少。Grey先生说，在一项2b期的PFIC研究中，一部分患者对maralixibat的治疗有反应，部分儿童患者不再需要进行肝移植。鉴于Shire所开展的PFIC研究，美国FDA已授予maralixibat突破性疗法认定。
“此外，在一项单臂、开放标签2期研究中，一部分PFIC2患者对maralixibat有反应，血清胆汁酸持续降低或正常化，瘙痒减轻。这些结果促使FDA授予maralixibat突破性疗法认定。这些临床研究证明了maralixibat具有显著改善患者生活的潜力，”Grey先生在一份声明中说。Mirum打算明年在这两个适应症上启动3期试验。
根据授权协议，Shire将从Mirum获得一笔未披露金额的预付款，以及该公司的股权。随着药物开发进展的相关里程碑，Shire还将获得额外的里程碑付款和特许权使用费。除了maralixibat，Mirum还获得了独家开发和销售另一种ASBT抑制剂volixibat的权利。
Mirum Pharmaceuticals的A轮融资由New Enterprise Associates领投，Deerfield Management、Frazier Healthcare Partners、Novo Holdings A/S、Pappas Capital、RiverVest Venture Partners以及Rock Springs Capital参与投资。
参考资料：
[1] Mirum Pharmaceuticals Secures $120 Million in Series A Financing to Develop Phase 3-Ready Maralixibat for Rare Liver Diseases Retrieve on November 8, 2018 from https://www.prnewswire.com/news-releases/mirum-pharmaceuticals-secures-120-million-in-series-a-financing-to-develop-phase-3-ready-maralixibat-for-rare-liver-diseases-300745243.html
[2] Updated: Mirum Pharmaceuticals Launches With Phase III-Ready Drug From Shire, $120 Million in Financing Retrieve on November 8, 2018 from https://www.biospace.com/article/mirum-pharmaceuticals-launches-with-phase-iii-ready-drug-from-shire-120-million-in-financing/
[3] The resurrection of LUM001: Mike Grey gets his drug back from Shire — along with $120M to gamble on PhIII trials Retrieved on November 8 2018, from https://endpts.com/the-resurrection-of-lum001-mike-grey-gets-his-drug-back-from-shire-along-with-120m-to-gamble-on-phiii-trials/
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