定价预计在120万元，国内首款CAR-T细胞药品获批，老百姓啥时才用得起？

内容来自“细胞PLUS”  原标题：中国Car-T首药 三大隐忧凸显

6月22日晚间，国家药监局（NMPA）官网公示，复星凯特生物科技有限公司（简称“复星凯特”）CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（代号：FKC876）已正式获批，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。这也是中国首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。

业界欢呼，这象征着中国细胞药品元年的到来！

CAR-T疗法，大家现在都比较熟悉了，全称是嵌合抗原受体T细胞疗法，2012年在美国，一名儿童白血病患者Emily率先接受CAR-T治疗，已经实现10年无肿瘤生存。

2017年，复星凯特从吉利德旗下公司Kite Pharma引进Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技术、并获授权在中国进行本地化生产靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

本次申请注册的适应症为用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤成人患者（包括弥漫性大 B 细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大 B 细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤）。

上市可喜可贺，中国的患者终于可以名正言顺地用上Car-T免疫细胞疗法，但可以预见到这款细胞药将面临的困难重重，在这里我们提及三大隐忧。

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隐忧一：血液肿瘤赛道狭窄

目前，全球 CAR-T 治疗临床试验登记项目数量超600项，其中中国以 357项临床试验位居全球首位，其中175项都是靶向CD19。这片红海竞争程度已经远远超过PD-1，目前国内有70多个PD-1的临床实验，以CD19为靶点的CAR-T细胞治疗报临床及临床实验的却是PD-1的两倍之多。而适应症和市场空间却远远小于PD-1，毕竟PD-1具有广谱抗肿瘤特性，而Car-T目前仅仅在血液肿瘤方面效果显著。

根据国家癌症中心发布的统计数据，血液肿瘤每年新增病例只有几万人，大部分患者可以通过传统的治疗包括造血干细胞移植等得到有效控制，那么作为末线治疗的CAR-T，最终适合使用患者寥寥无几，全国一年不过万人左右规模（如果在加上定价高这门槛，每年能接受治疗的不过数百人）。这与肺癌、胃癌、乳腺癌、肝癌等大癌种的十万人年增量、百万人现有存量相比，盈利空间不是一般的狭窄。

据某研报测算，中国CAR-T存量市场未来空间（可能5年？）或达28.5亿元。国内多家企业均在进行此方面的布局，第一梯队为复星凯特、药明巨诺、传奇生物，后面还有十余家企业。今年可能还有2个Car-T药上市，届时竞争局面真的不可观。

还有一点不容忽视的，现在很多医院血液科都在进行Car-T的临床试验，很多适应症的病人已经入组或准备入组，留给Car-T首药的空间就更少了。

由上，我们可以看出Car-T首药，首先面临一个狭窄赛道，前面有众多传统治疗方式，中间有众多Car-T临床试验抢患者，后面还有可能定价更便宜的Car-T药上市，你说复星凯特做好准备了吗？

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隐忧二：高昂定价难以承担

参考美国Car-T产品的价格，诺华Kymriah治疗白血病费用为47.5万美元；复星凯特引进Yescarta的CAR-T细胞药物费用为37.3万美元；Breyanzi治疗淋巴瘤费用为42.8363万美元。而新上市Abecma治疗多发性骨髓瘤费用同样不菲，为41.95万美元。

复星凯特公司前期已经为该药的引进和临床试验花费4亿多，考虑到公司和股东利益，同时结合中国国情，价格肯定要比美国低，但是也不会太低，坊间传言这款药的定价可能在120万左右。

点击阅读：如此昂贵的细胞治疗产品，你接受吗？（附上市产品价格表）

这100多万药费，还不包括患者前期治疗花费，如果再加上Car-T治疗的同时其他检查、住院、护理等等费用，我估计一个患者全做下来直接成本超过200万人民币。这样的价格对于患者的家庭是笔沉重的负担，治疗费用远超出了绝大部分中国普通老百姓的承受范围。

即使在美国，虽然商业保险体系有足够的经济实力为患者提供就医保障。但其2017年美国已经上市的两款Car-T药物，在商业保险加持下，目前年收入也不过几亿美元，且增速平平。

我们分析下为什么这么贵呢，除了高额的研发成本，Car-T的主要成本还在于个性化制造过程，目前Car-T细胞疗法都是自体的，其制造过程包括最初分离和富集T细胞、制备Car-T细胞（包括T细胞活化、T细胞扩增、使用病毒或非病毒载体系统进行Car基因转移），然后进行体外CAR-T细胞扩增，以及制成的细胞产品经过最后的末端工艺和冷冻保存，其中很大一部分成本来自制备病毒载体。

以诺华为例，在其17万平方英尺的细胞生产车间里每年满产能生产1500批，生产成本为5.82万美元，若制备批次低于600，则成本可能提高至10.6万美元。

未来整个产业发展可能会向通用性Car-T发展，批量产业化生产病毒载体，从而降低成本。但是现在不行，所以这个成本在3-5年间不会有太大变化。

费用承担这块，鉴于中国医保目前的情况，如此高昂的细胞药物是基本无望进入医保支付的，同时中国的商业保险要覆盖此类高额治疗在短期内也无法实现。（别和日本比，日本那个最低个人承担2.57万元人民币的也是条件苛刻，估计一年最多216人）

因此，可以看出价格问题也导致Car-T首药前景并不乐观，也许只有北上广深等一线大城市的居民可以卖房治病吧。

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隐忧三：医院配套多重障碍

最后，我们回到整个治疗非常关键的医院配合环节。

虽然复星医药拥有强大的销售网络，但是当前药品要进医院流程繁琐，而且还是这种高价药，其实在当前公立医院体制下，并不愿意引进如此高价的药品，一个重要原因就是医院取消了药品加成费用，药品成为了医院的运作成本，另外一个原因是这样一个药品费用直接就会把医院和科室的药占比给改变了，卫生监管部门能否网开一面还另说。医生也不见得乐意给患者开这样的药，一方面会占用自己很多精力和时间，性价比极低，另外一方面作为末线治疗，医生完全可以不开（话外音：带金销售？现在的高压态势那是完全不可能的）。

另外医院引进Car-T药品还要承担很多额外的医疗管理成本和风险。包括患者血液的采集，如果采集不成功费用怎么算？治疗引起的细胞因子风暴及副作用，由此带来的纠纷和费用怎么算？还有个体化治疗带来的产品质量差异，从而给临床带来的困扰和医疗解释等等。

以上还没有把诸如科室配套和医生经验纳入其中，中国只有少数顶级三甲医院和医生有进行CAR-T疗法的能力和经验。

所以，即便国内有一些顶级大医院血液科进了此药，我们应该也能大致数的出来，全国最多也就20-50家医院血液科会用到，根本无法向一些普通三甲及二甲医院延伸。这对于一个药品而言，销售终端实在是少得可怜。

不知道这一层，复星凯特公司是怎么考虑的？

不管怎么说，中国已经开了活细胞个性化药品上市的先例，无论它是舶来品也好，无论它高价不可及也好，我们应该把眼光放长远，对于整个细胞行业而言，无疑是一种提振，虽然有时可能是“后浪拍前浪，前浪死在沙滩上”！

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