写意会员丨尚德药缘：血脑屏障的驾驭者

天津尚德药缘科技股份有限公司成立于2008年，研发与管理总部位于天津市南开区，与南开大学等高校与科研单位开展了长期的产学研合作，在美国、澳洲与中国多个省市设立了子公司。创始人与核心团队成员中，包括美国糖化学界最高荣誉Claude S.Hudson奖获得者、美国绿色化学总统奖获得者、国家高层次人才计划、国家杰青基金获得者，以及前哈佛大学临床试验中心主管、辉瑞公司前亚洲区高管等。

全球上市的小分子药物中，大约50%与天然产物存在直接或者间接的关系，尚德药缘以天然产物为模板进行新药发现与开发，特别关注中国特有植物里的化学活性成分，选择活性高、含量大的单一成分，采用现代药物化学策略进行结构优化，从而获得新结构、新机制的全球首创候选药物，独立完成临床前开发，并进入发达国家的临床试验，实现了快速的开展与有效的管理。

公司是一家全球创新、具备完整的临床前开发、临床试验管理与生产链的公司，获得过中国十二五、十三五新药创制重大专项及各地各级政府的科技/人才项目支持；公司于2017年与2018年获得美国与欧盟孤儿药资格，是我国自主研发获得该资格的前10家公司之一；2020年入选《中国化药研发实力排行榜TOP100》；2021年获得美国FDA授予的儿童罕见病资格，是我国自主研发获得该资格的首家公司。  

代表性成果包括候选新药ACT001，到目前为止，ACT001在全球共计获批12项临床试验，其中包括8项1b/2a或2期，1项2b/3期。GBM的治疗为世界医学难题，美国总统拜登的长子即死于该疾病，复发GBM几乎没有长期生存的可能，而ACT001针对复发GBM的单药治疗最佳病例为治愈，即超过5年生存的完全缓解，没有复发。相比GBM，DIPG的治疗更困难，无法手术，全球没有一个获批上市的药物，甚至没有一个能够取得疾病控制的临床试验性药物，而ACT001在高剂量下的单药治疗取得了连续多位患者的疾病控制。

2021年的全球神经肿瘤学会（SNO）上，海外临床医生通过公开报告的形式分享了ACT001单药治疗DIPG的临床试验结果，该讲座引起全球儿童脑瘤医生极大的关注，因此我们收到了来自全球十多个发达国家与地区的同情用药申请，美国药监局FDA还在48小时内批准了一项单一患者的临床试验。同时在I期临床中，所有高剂量组患儿全部疾病稳定(SD)，多位患儿连续取得3个月以上的疾病控制。针对此优异的临床效果，FDA在2022年3月批准了针对DIPG的临床2期试验。

ACT001获得了针对GBM的欧美孤儿药资格，系中国自主研发获得美国孤儿药资格的前10个品种之一。ACT001还获得了美国儿童罕见病资格，系中国自主研发的首例，实现了中国新药研发的一项零的突破（请见2021年11月14日《参考消息》报道）。ACT001针对癌症脑转移瘤的临床试验，已经完成了1b/2a临床试验，也获得很有潜力的试验结果，不仅降低了放疗相关副作用与严重不良事件，也实现了颅内肿瘤放疗增敏的效果，此外，原发肿瘤治疗的有效率也有提高。相关结果已在2022年6月美国临床肿瘤会议ASCO上公布，联合放疗治疗肺癌脑转移瘤的临床试验即将进入2b/3期，其它部位肿瘤的放疗联合也在计划中。因为放疗是癌症治疗最常用的手段之一，ACT001放疗减毒增敏的特点，具有极为广阔的应用前景。

ACT001单药治疗复发GBM的病例

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