星药阳澄湖丨Biotech总裁会客厅：CGT药物的开发与商业化生产策略
近年来，国内细胞与基因治疗药物投资与创新研发风生水起，并陆续有产品进入商业化生产阶段。当前形势下CGT药物的工艺开发以及商业化生产策略成为行业关注的焦点。
10月27日，同写意CGT俱乐部邀请了30位优秀CGT药物创新公司的CEO/总裁共赴阳澄湖畔，论道CGT药物创新之路。本次活动由易慕峰和东富龙医疗装备协办。
十月下旬，有“天下第一鲜”之称的阳澄湖大闸蟹到了最肥美的季节，大文豪苏东坡也曾为之倾心：“ 堪笑吴中馋太守，一诗换得两尖团。”我们以蟹为名邀众人，携秋风，品美酒，畅聊CGT药物开发的未来。
“新药北京”，“星药上海”，“星药苏州”......星药俱乐部总裁会客厅活动未完待续。
今年7月17日我们发布了同写意CGT俱乐部关于中国细胞基因治疗产业发展的倡议书。目前同写意俱乐部会员机构中，CGT领域Biotech公司有22余家，CRO/CDMO/设备耗材公司有27家。同写意CGT微信社群有200位CEO/总裁，日程交流专业而又活跃。
同写意CGT俱乐部的使命是成为中国CGT新药思想的重要发源地，成为CGT新药英才的精神家园。同写意秘书处将努力践行这一宗旨，为行业创新发展做出贡献。今天我们将发布CGT俱乐部的logo，继续推动中国CGT领域的健康持续发展。感谢俱乐部理事会各位理事和会员机构对同写意的大力支持！
同写意CGT俱乐部LOGO发布
细胞治疗技术和产品的新趋势
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基于自体CAR-T靶向CD-19或BCMA免疫细胞治疗药物的成功上市，免疫细胞治疗技术研发呈多向发展趋势，聚焦有临床价值导向的产品。未来可向CAR-T血液瘤其它靶点或双靶点拓展，针对其它血液瘤、可以向TIL、TCR-T、CAR-T实体瘤适应症发展。这些都是基于自体细胞开发的，很难通用和现货供应。另一个发展方向是做通用型(同种异体)细胞产品，主要的体系为UCAR-T、gdT, DNT, CAR-NK等，最早能突破的可能也是血液瘤的异体治疗。如果要一步到位做异体通用，还能治实体瘤，更理想的状态下可靶向Gene edited i(T/NK/M)实体瘤，走iPSC-CAR-NK 或iPSC-CAR-T技术路径，可能更有吸引力，但因为是源头创新，同时要攻克异体通用和实体力二大挑战，相信还有很长的路要走。王立群博士针对上述各技术路径和与会嘉宾进行了充分和热烈的讨论。
● 单靶点CD19和BCMA CAR治疗血液瘤已有若干个品种，后来者如何提高临床价值，防止内卷是要好好考虑的，否则商业上很难成功。
● 出于对单靶点因抗原丢失造成复发的顾虑，便出现了双靶点CAR-T。由于自体细胞无法做头对头试验，如果只与既往单靶点CAR比历史数据，证明优效性比较难，因为现在单靶点CAR-T的ORR数据已经很优秀了。从防复发的角度来看，将面临较长的随访周期，需要综合PFS、DOR等数据考虑。
● 非工程化TIL治疗晚期实体肿瘤颇有挑战。从发展角度来看，TIL应当出现在工程化的自体CAR-T之前，现在之所以还在偿试，是因为TIL在实体瘤方面尚具潜力。但短时间内，TIL成药性前景并不乐观。
● TCR-T对胞内抗原的识别有优势，但需要找到好靶点。如果TCR-T产品能成功上市，定价可能要比自体CAR-T贵很多，发展速度比较慢，GSK刚放弃了领先产品的合作协议。
● 在血液瘤领域实现通用型CAR-T相对容易，因为血液瘤靶点的有效性已经经过验证。但在实体瘤方面，需要进行多靶点设计，临床方案一定要进行改革，不能照搬血液瘤。细胞迁移和侵润是挑战。此外，实体瘤由于免疫微环境的抑制，CAR-T细胞很难实现体内扩增。
● 通用型CAR-T目前在疗效上还没有打败自体CAR-T，因为难以避免排异反应获得持效性，还需要进一步编辑修饰并提高产能。也许具大的成本和价格优势可以弥补部分疔效的不足。更新的思路是从体外编程转为体内编程。
CGT药物开发中的生物安全关注点
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CGT产品生物安全挑战远高于其他生物药，因此成为药物工艺开发和审批的核心关注点。CGT药物开发全流程中所产生的生物安全的关注点参照ICHQ9风险评估和管控指导原则，需要对包括原材料控制、工艺过程、环境和人员控制等各个方面实施风险管控策略。恒驭生物可提供符合中、美、欧多地法规和质量体系要求的生物安全检测及工艺验证一站式解决方案，包括细胞库建库及检定（RCB、MCB、WCB、EOPC）、病毒清除/灭活验证（IND、BLA）、工艺研究（AAV、LV）、批放行（UPB、PB）等，覆盖CGT药物开发及商业化批放行的全流程，满足生物创新药企的多地申报需求。
近期医药投资那点事儿
大量融资走向早期，但医药中生物药依然是最好的赛道。破局之道：以患者为中心，关注患者的生活质量、对疾病、治疗的期望，从整体层面强调患者需求贯穿药物研发全程；以临床价值为导向，关注临床未满足需求，避免同质化竞争，充分探索创新药开发的临床价值。注重差异化、多元化和数字化。
CGT产业投融资形势
孙敏敏（主持）：易慕峰生物CEO
近两年投资人更加谨慎：评估更多面、考核期更久、对估值更敏感。
企业创始人和投资人需要思考企业定位，双发应该是合作的关系。
今年投资人更多会倾向于早期项目。
资本寒冬中，企业应聚焦主要项目。
拥有了优秀的项目，投资人自会上门。
活下来，别离场，找机会，等水来。
找“门当户对”，能认可自己价值的投资人。
注重研发，不断产生新产品，并让投资人看到公司出海、和国外企业合作的潜力。
主动增加BD对外的授权合作，优化公司结构。
大多数CXO聚焦小分子和大分子，主要的盈利点来自于海外，可能数量占比低，但利润比例高。
投资越来越向上游的国产化设备耗材发展。
新药发展得好，CXO才有市场。
新药研发并非一蹴而就，投资人要有耐心，多从企业角度思考问题。
投资人也有多样性，企业要保持平衡的心态。
伟大的公司都会经历周期，而生物医药诞生的时间尚短。
任何行业都会经历洗牌。
投资人的任何决定都有自己的逻辑，也许企业不一定认可。
美元基金投资期长 ，目前仍在观望。
人民币基金的态度分为几类：短暂等待/出手频繁（在AB轮中捡漏合适的项目）/支持自己的背投企业。
国资（带招商性质）出手意愿积极。
创始人一定要有坚强的意志，并传递给团队。
尊重规律，融资很多时候也需要运气。
张宇同写意CGT俱乐部秘书长中源协和CSO
同写意CGT俱乐部秘书长，中源协和CSO张宇分享了自己制作的细胞基因治疗全景图，并邀请大家共同更新，以期为行业更直观地展现中国CGT企业发展进程。
同写意总裁会客厅系列
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