现场 | 引技术源泉，品转化成果，首届（北京）细胞制药产业大会圆满收官

同写意

2024-09-08

毫无疑问，细胞和基因疗法（CGT）已进入高速发展期。
国内，CGT行业相关支持监管政策密集出台。2022年，《“十四五”生物经济发展规划》明确指出，将重点发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用。
在政策刺激和需求拉动下，本土CGT药物的资金投入快速增长，基因编辑、RNA技术、干细胞技术、载体递送技术、蛋白降解技术等新技术，逐渐应用到CGT产品研发。根据公开资料，到2030年，国内相关市场空间有望增至580亿元，年均增速高达53%。
但硬币另一面，是CGT市场的快速扩张带来的诸多挑战。在研项目靶点、适应症扎堆有目共睹，遇上新一轮经济衰退，CGT产品商业化盈利困难等固有问题进一步被放大。
如接力长跑一般的新药研发，离不开上游、中游、下游紧密配合，CGT赛道也不例外。构建一个完整闭环的CGT产业生态系统，在当下显得尤为重要。8月26-27日，由中国医药生物技术协会再生医学专业委员会、同写意新药英才俱乐部主办，北京华龛生物科技有限公司协办的“2023首届（北京）细胞制药产业发展大会”如期而至。

本届大会以“细胞智药，未来疗法”为主题，设有一个主论坛、五个主题分论坛，覆盖干细胞药物开发、基因治疗药物开发、免疫细胞、外泌体等不同细分领域。通过40余位行业专家的分享，数百名产业同行齐聚一堂，共同问道全球细胞前沿科学未来。

开幕式及主旨论坛

开幕致辞

刘慧北京市科委中关村管委医药健康科技发展中心主任

CGT被视为下一代疾病药物治疗的方向，北京市积极响应，并已连续出台多项相关政策。

依托市医药健康产业统筹联席会，北京CGT针对IT、平台建设、品种研发、项目落地、市场应用等五个关键问题堵点重点发力，公开征集所需关键技术，加强人才、空间、政策、资金等支撑，加强产业研发与成果转化的协同，补足产业短板。
目前，北京市CGT领域骨干企业总数达50余家，在研产品百余款。此外，产业承载空间也在迅速扩容，可以看到，昌平区生命谷国际精准医学、经开区细胞治疗等产业园正拔地而起。未来，北京市将加速推进CGT研发生产所需平台的对外服务，通过布局CDMO等共性技术平台，加快培育CGT领域重磅品种。

吴朝晖中国医药生物技术协会驻会副理事长

细胞制药飞速发展的今天，从药品申报的角度，干细胞占比60%。在细胞制药产业发展的过程中，还有很多问题值得关注。本次会议，希望大家能从行业不同角度寻求解读之法，以亲身经历，助力新药研发。

杜亚楠清华大学医学院长聘教授华龛生物联合创始人、首席科学家

CGT，作为我国最接近世界科技前沿和最有可能实现总书记提出的“四个面向”的科技领域之一，承载了人类对生命健康的渴望和中国创新的雄心。唯有创新才是破除内卷，对抗不确定因素的利器。

本次细胞制药产业发展大会聚焦学术前沿和产业转化，特邀政、产、学、研、医和投资领域，以交叉闭环为特色，希望借此会议，能促进细胞制药产业的各个环节协同联动，助力跨过基础应用研究创新到产业转化的死亡之谷。

主旨论坛

大会主席

陈香美

中国工程院院士、肾脏疾病全国重点实验室主任、国家慢性肾病临床医学研究中心主任

王福生

中国科学院院士、解放军总医院第五医学中心感染病医学部主任、国家感染性疾病临床医学研究中心主任

论坛主席

裴雪涛

军事医学研究院全军干细胞与再生医学重点实验室主任

杜亚楠

清华大学医学院长聘教授，华龛生物联合创始人、首席科学家

干细胞作为细胞治疗的重要分支，在很多临床难治性疾病的治疗上都展现了广阔的应用前景，被称为继药物疗法和手术疗法之后的第三次医学革命“高地”。

放眼全球，已有10余款基于间充质干细胞的疗法获得FDA批准。而国内，干细胞新药研发也拉开了竞赛帷幕。目前，我国的市场规模已接近1500亿元。与此同时，我们也要看到，干细胞疗法离真正在实际临床治疗方面还有很长的路要探索。
首先，是如何确保间充质干细胞分离及标准制备的实现。其次，这些在研成果还需要更多的临床循证。面对诸多挑战，来自中国工程院、中国医药生物技术协会、军事医学研究院、清华大学、法国国家技术科学院等海内外专家各抒己见，就全球细胞科学前沿技术与转化医学最新研究进展与重要成果进行报告分享，洞察行业发展趋势。

新品亮相，新向而行

近年来，CGT发展已进入高速赛道，给整个行业带来了扩产增能的市场需求。而如何选择安全易用的试剂耗材以及性能优越的设备，将极大影响细胞制剂的研发申报进程与产效率。

华龛生物作为细胞药物工艺开发的先行者和能够提供成熟整体解决方案服务商，一直走在行业前沿，致力于解决细胞药物开发难题。

为帮助企业加快细胞与基因治疗产品的成功上市、降低风险与成本。大会中，华龛生物举行了新品发布环节，隆重推出3D RecomTrix™微载体CW系列、3D FloTrix^® vivaFILL细胞灌装系统和3D FloTrix^® MegaSPIN 一次性生物反应器等新品。

五大论坛并发

论坛一干细胞药物开发

论坛主席：周家喜

中国医学科学院放射医学研究所副所长

论坛主席：于洋

北京大学第三医院临床干细胞研究中心主任

由于具有自我复制和多向分化的潜能，干细胞治疗被视为21世纪的医学革命，现已成为全球生命科学前沿最重要的研究领域之一。
在新兴产业与市场消费的推动下，全球干细胞治疗的应用市场将出现强劲增长——预计到2027年，干细胞相关行业产值将达到182.89亿美元。目前，全球范围内，已有近20款干细胞药物成功上市，但以海外居多。我国的干细胞药物研发之路还任重而道远。
中源协和、华龛生物、博济医药、霍德生物等企业，当下纷纷开展各自的探索，围绕干细胞新药开发与转化新进程、干细胞治品商业化难点与挑战、人iPSC衍生细胞治疗产品在神经疾病治疗上的进展与挑战、基于QbD理念的间充质干细胞药物开发等话题，带来最新进展报告。

论坛二基因治疗药物开发

论坛主席：王皓毅

中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院研究员

论坛主席：叶海峰

华东师范大学生命科学学院副院长

近十年来，基因治疗在遗传性疾病领域取得了多项突破，未来扩大疾病治疗范围、实现更多组织器官的靶向递送、进一步提升长期有效性和安全性以及提高可及性等，将成为基因治疗的发展重点。
不过，技术发展仍是实现前述愿景的前提。作为基因治疗过程中的关键技术，递送的作用尤为重要。通过对AAV进行各种定向进化和合理设计改造，可以期待基因治疗能够实现更精准的靶向性。而提升编辑效率，也将减小由于基因编辑技术的脱靶效应带来的未知安全问题。
论坛现场，中国科学院、华龛生物、朗信生物等知名企业和科研平台，以编辑技术、造血干细胞、规模化病毒制备工艺差异化视角，从IND到BLA，分享基因治疗药物前沿进展。

论坛三免疫细胞

论坛主席：林欣

清华大学医学院教授、基础医学系主任

论坛主席：韩为东

解放军总医院第一医学中心教授

以CAR-T产品为免疫细胞治疗代表，已于2021年起在中国相继获批上市，但跟海外相比，本土市场整体尚处起步阶段。
想突破免疫细胞治疗产品商业化的困局，还需要从多个维度发力。希济生物认为，药企可结合自身发展，将目光放到更大的北美和欧洲的医疗市场。而部分科研人员从理论入手，清华大学、解放军总医院等通过阐明机理，畅谈免疫细胞疗法开发策略。深圳细胞谷选择从技术源头解决问题，详细讨论了细胞治疗药品工业化生产中病毒载体的选择。
此外，还有药明生基、可瑞生物等更注重工程化免疫细胞的研发和应用，畅想TCR-T攻克实体瘤发展蓝图。

论坛四外泌体&再生医学技术产品

论坛主席：尹航

拓领博泰创始人，清华大学药学院教授

论坛主席：郭全义

解放军总医院骨科医学部主任医师、教授

干细胞外泌体作为细胞间通讯的活性物质，有着许多干细胞类似的作用。从机理层面来看，外泌体含有的遗传信息物质，可产生广泛的治疗效果，如调节炎症、细胞生长、迁移和血管化。

近年来，“脱细胞治疗”研究逐渐走入人们视野并成为热门赛道，众多研究机构和大型公司相继布局。拓领博泰、恩泽康泰、唯思尔康等海内外知名企业和科研机构，就外泌体研究前沿和转化应用、外泌体工程化改造与产业化生产、外泌体平台和siRNA功能性递送展开深入讨论。

值得注意的是，并不是所有的外泌体都能转化再生，其性能主要取决于本源的亲本细胞。

论坛五投融资（项目路演）

协办单位：百榕资本

相对于化药、抗体等药物类型，CGT带来了新一轮治疗范式的转变。然而，大受热捧的黄金赛道，也开始面临靶点同质化、适应症扎堆、商业定价等难题。随着资本泡沫出清，投资有望回归理性，脱颖而出的势必是带来差异化价值的创新技术。

来自科兴生物、优信合生、拓领博泰、纽福斯、ASCTx、中吉智药等近十家企业机构，围绕CGT治疗相关平台、新药、抗体等前沿技术展开深度研讨。其中，华龛生物基于已成功落地的3D TableTrix^®，展示了可降解微载体的规模化病毒制备工艺研究。